Amicus Therapeutics Destaques Novos Dados do Programa Fabry em WORLDSymposium 2017 Nova Análise Retrospectiva da Fase 3 Mostra a Correlação entre a Redução no Substrato da Doença (GL-3 Capilar Intersticial do Rim) e a Diarreia Melhorada em Pacientes de Fabry com Amitáveis Mutações tratadas com Estudo de Suporte de Migalastat para Aplicação de Novo Medicamento Japonês ( J-NDA) Demonstrates Migalastat Exposição é semelhante em indivíduos japoneses e não japoneses SAN DIEGO e CRANBURY, NJ 14 de fevereiro de 2017 (GLOBE NEWSWIRE) 8212 Amicus Therapeutics (Nasdaq: FOLD), uma empresa de biotecnologia na vanguarda das terapias para raro E doenças órfãs, anunciaram hoje novas análises positivas de dados para a molécula pequena oral, farmacêutica chaperona migalastat HCl (migalastat) para a doença de Fabry no WORLD Symposium 2017 em San Diego, Califórnia. Jay Barth, Diretor Médico da Amicus Therapeutics, Inc. afirmou: As novas análises destacadas neste ano, o Simpósio MUNDIAL, somam o já importante conjunto de dados que demonstram os múltiplos benefícios do tratamento com migalastat em pacientes com Fabry com mutações adequadas. Aqui, a correlação da redução no substrato da doença com a redução dos sintomas de diarréia fornece evidências adicionais de que migalastat está tendo um efeito positivo em um importante sintoma gastrointestinal em Fabry. Esses achados em sintomas de diarréia apóiam nossa atual estratégia de regulação de Fabry para migalastat nos EUA, que se baseia na melhora da diarréia nesta população de pacientes. Além disso, permanecemos no caminho certo no Japão com nossa submissão à Agência de Produtos Farmacêuticos e Médicos, com base em estudos concluídos de Fase 1 e Fase 3. Nós também continuamos empenhados em fornecer acesso a este medicamento importante para pacientes da UE, onde já está aprovado, além de outras geografias importantes. Destaques de dados para Migalastat para a doença de Fabry no WORLD Symposium 2017 Análise Retrospectiva da Fase 3 8211 Correlação entre Redução de Substrato e Redução em Diarréia Em um cartaz 1 do Estudo 011 (FACETS) em pacientes de Fabry que eram nave para ERT, uma análise retrospectiva de linha de base para mês 6 demonstraram que o migalastat reduz o substrato da doença (KIC GL-3) e melhora os sintomas de diarréia (GSRS-D) em pacientes com doença de Fabry com mutações adequadas. Os destaques principais foram os seguintes: Migalastat demonstrou uma redução estatisticamente significativa no ponto final combinado do substrato da doença (KIC GL-3 e diarréia (GSRS-D) (p0.009 1 lado). A redução no substrato da doença foi significativamente correlacionada com uma melhora em A diarréia 83 (1518) de pacientes tratados com migalastat demonstrou uma redução no substrato da doença e / ou melhora na diarréia quando um ou ambos foram elevados na linha de base em comparação com 33 (515) dos pacientes tratados com placebo Para sustentar a aprovação total nos EUA, o que representa aproximadamente 25 Do mercado global de Fabry, a Amicus planeja confirmar os efeitos benéficos clínicos do migalastat em um estudo de sintoma GI. Prevê-se que o estudo GI comece em 2017 em aproximadamente 35 pacientes com Fabry que são submetidos a tratamento e que possuem uma mutação e diarréia aceitáveis Outros sintomas de GI. Mais de 50 pacientes com doença de Fabry relatam ou mostram sinais e sintomas de GI, incluindo diarréia, dor abdominal, constipação, nausea e vomito. 2 Estudo de Farmacocinética de Suporte (PK) para a submissão de regulamentação japonesa Como anunciado anteriormente. Amicus planeja enviar um J-NDA no Japão no primeiro semestre de 2017. O J-NDA será baseado em dados de estudos clínicos concluídos com migalastat, incluindo dois estudos pivotais de Fase 3, bem como um estudo de Fase 1 que avaliou a farmacocinética (PK) de migalastat em voluntários japoneses. Os resultados deste estudo da Fase 1 estão sendo destacados em um cartaz 3 no WORLD Symposium 2017 com principais destaques da seguinte forma: a exposição ao migalastat foi semelhante entre voluntários saudáveis japoneses e não japoneses. As propriedades PK de migalastat não eram diferentes entre japoneses e não - Pacientes japoneses com doença de Fabry O Japão representa o segundo maior mercado de Fabry do mundo por país, com aproximadamente 13 das vendas globais Fabry ERT de 1,2B geradas no Japão em 2017. 4 A Agência de Produtos Farmacêuticos e Médicos (PMDA) no Japão confirmou anteriormente que Estudos completos de migalastat atendem aos requisitos de submissão de J-NDA sem a necessidade de realizar um estudo clínico adicional no Japão. O PMDA tomou em consideração dados de pacientes japoneses incluídos no programa de Fase 3 e as propriedades de PK similares em indivíduos japoneses e não japoneses. O Migalastat é projetado para se ligar seletiva e reversivelmente com alta afinidade aos sites ativos de certas formas mutantes de alfa-Gal A, cujos genótipos são referidos como mutações adequadas. Em 30 de maio de 2017, a Comissão Européia concedeu aprovação completa para migalastat, sob o nome comercial de Galafold, como terapia de primeira linha para tratamento de adultos e adolescentes de 16 anos ou mais com diagnóstico confirmado de doença de Fabry (alfa - Deficiência de galactosidase A) e que possuem uma mutação aceitável. Esta aprovação da UE pode servir de base para as aprovações regulatórias em mais de dois terços do mercado global de Fabry que está fora dos EUA. A Amicus iniciou o lançamento comercial da Galafold na Alemanha e está passando pelos processos da UE país a país para iniciar Na maioria dos países da UE ao longo de 2017 e 2017. A Companhia também iniciou programas de acesso expandido (EAP) na UE e outros territórios fora dos EUA que fornecem esse mecanismo de acesso reembolsado antes da aprovação formal. Sobre Galafold e Mutações Amenáveis O Galafold (migalastat) é uma primeira terapia de chaperona em classe, aprovada na UE como monoterapia para a doença de Fabry em pacientes com mutações adequadas. O Galafold funciona estabilizando a própria enzima disfuncional do corpo, de modo que pode limpar a acumulação de substrato da doença em pacientes que possuem mutações adequadas. Um ensaio in vitro exclusivo (Galafold Amenability Assay) foi usado para classificar mais de 800 mutações GLA conhecidas como passíveis ou não passíveis de tratamento com Galafold. O atual rótulo da UE inclui 313 mutações de GLA que foram identificadas e determinadas como acessíveis com base no Galafold Amenability Assay, que representam entre 35 e 50 da população de Fabry atualmente diagnosticada. Os prestadores de cuidados de saúde na UE podem acessar o site galafoldamenabilitytable para identificar de forma rápida e precisa quais mutações são categorizadas como favoráveis ou não passíveis de Galafold. A Amicus espera enviar atualizações ao rótulo, já que mutações GLA adicionais são identificadas e testadas no ensaio de amabilidade de Galafold. Informações importantes de segurança O tratamento com GALAFOLD deve ser iniciado e supervisionado por especialistas experientes no diagnóstico e tratamento da doença de Fabry. GALAFOLD não é recomendado para uso em pacientes com mutação não amizável. GALAFOLD não se destina ao uso concomitante com terapia de reposição enzimática. GALAFOLD não é recomendado para uso em pacientes com doença de Fabry com insuficiência renal grave (2). A segurança e a eficácia de GALAFOLD em crianças de 0 a 15 anos ainda não foram estabelecidas. Não são necessários ajustes de dosagem em pacientes com insuficiência hepática ou na população idosa. Existe uma experiência muito limitada com o uso deste medicamento em mulheres grávidas. Se você está grávida, pense que está grávida ou está planejando ter um bebê, não tome este medicamento até ter verificado com seu médico, farmacêutico ou enfermeiro. Ao tomar GALAFOLD, deve-se usar controle de natalidade efetivo. Não se sabe se GALAFOLD é excretado no leite humano. As contra-indicações para GALAFOLD incluem hipersensibilidade à substância ativa ou a qualquer dos excipientes listados nas INFORMAÇÕES DE PRESCRIÇÃO. É aconselhável monitorizar periodicamente a função renal, os parâmetros ecocardiográficos e os marcadores bioquímicos (a cada 6 meses) em pacientes iniciados em GALAFOLD ou alternados para GALAFOLD. SOBRETECEDOR: Recomenda-se assistência médica geral no caso de overdose GALAFOLD. A reação adversa mais comum relatada foi a dor de cabeça, que foi experimentada por aproximadamente 10 dos pacientes que receberam GALAFOLD. Para obter uma lista completa de reações adversas, reveja o RESUMO DAS CARACTERÍSTICAS DO PRODUTO. Ligue para o seu médico para aconselhamento médico sobre efeitos colaterais. Para maiores informações de segurança importantes para o Galafold, incluindo a posologia e o método de administração, avisos especiais, interações medicamentosas e reações adversas a medicamentos, consulte o documento Europeu SmPC para Galafold disponível no site EMA em ema. europa. eu. Sobre a doença de Fabry A doença de Fabry é um distúrbio de armazenamento lisossomal herdado causado pela deficiência de uma enzima chamada alfa-galactosidase A (alfa-Gal A), que é o resultado de mutações no gene GLA. A função biológica primária de alfa-Gal A é degradar lípidos específicos em lisossomos, incluindo globotriaosilceramida (aqui referida como GL-3 e também conhecida como Gb 3). Os lipídios que podem ser degradados pela ação de alfa-Gal A são denominados 8220substrates8221 da enzima. Níveis reduzidos ou ausentes de atividade de alfa-Gal A levam ao acúmulo de GL-3 nos tecidos afetados, incluindo o sistema nervoso central, coração, rins e pele. Acredita-se que a acumulação progressiva de GL-3 conduza à morbidade e mortalidade da doença de Fabry, incluindo dor, insuficiência renal, doença cardíaca e acidente vascular cerebral. Os sintomas podem ser graves, diferem de paciente para paciente e começam em uma idade precoce. Toda a doença de Fabry é progressiva e pode levar a danos aos órgãos independentemente do momento do início dos sintomas. Sobre Amicus Therapeutics Amicus Therapeutics (Nasdaq: FOLD) é uma empresa de biotecnologia global na vanguarda das terapias para doenças raras e órfãs. A Companhia possui um pipeline robusto de terapias avançadas para uma ampla gama de doenças genéticas humanas. Os programas de liderança de Amicus em desenvolvimento incluem a molécula pequena migratora de chaperona farmacológica como monoterapia para a doença de Fabry, SD-101 para Epidermólise Bullosa (EB), bem como nova terapia de reposição enzimática (ERT) e produtos biológicos para a doença de Fabry, doença de Pompe e Outras doenças raras e devastadoras. 1 D. Germain, Simpósio Mundial 2017. Efeitos do tratamento com Migalastat no ponto final combinado da acumulação e diarréia de globotriaosilceramida renal em pacientes com doença de Fabry: resultados da Fase 3 FACETS Study 2 Hoffmann B et al. Clin Gastroenterol Hepatol. 20075 (12): 1447-1453. 3 F. Johnson, WORLD Symposium 2017. As exposições de Migalastat em voluntários saudáveis japoneses e em assuntos não-japoneses fornecem evidências de que são semelhantes aos pacientes japoneses com doença de Fabry. 4 Demonstrações da empresa e estimativas Amicus. Declarações prospectivas Este comunicado de imprensa contém 8220 declarações prospectivas8221 na acepção do Private Securities Litigation Reform Act De 1995, incluindo declarações relativas a dados, estudos futuros e estratégias regulatórias em andamento para migalastat. Palavras, tais como, mas não limitadas a, esperamos, acredite, esperemos, antecitem, estimem, pretendam, 8222confidência, 8221 8220 incentivaram, 8221 potencial, plano, metas, provável, pode, vontade, deveria, deve e poderia, e expressões semelhantes Ou palavras identificam declarações prospectivas. As declarações prospectivas incluídas neste comunicado de imprensa são baseadas nas expectativas e crenças atuais da administração8217s, que estão sujeitas a uma série de riscos, incertezas e fatores, incluindo que os dados aqui relatados não serão preditivos de resultados futuros, que os resultados do estudo mais tarde não serão Apoiar o desenvolvimento futuro da migalastat, ou mesmo se esses resultados posteriores forem favoráveis, que a Empresa não poderá completar com sucesso o desenvolvimento de, obter aprovação regulamentar ou comercializar com sucesso o migalastat. Além disso, todas as declarações prospectivas estão sujeitas aos outros riscos e incertezas detalhados em nosso Relatório Anual no Formulário 10-K para o exercício findo em 31 de dezembro de 2017 e Relatório Trimestral sobre 10-Q para o trimestre findo em 30 de setembro de 2017. Como Uma conseqüência, os resultados reais podem diferir materialmente daqueles estabelecidos neste comunicado de imprensa ou na teleconferência ou no webcast que o acompanha. Você é advertido de não depositar confiança indevida nestas declarações prospectivas, que falam apenas da data deste documento. Todas as declarações prospectivas são qualificadas na sua totalidade por esta declaração de cautela e não assumimos nenhuma obrigação de revisar este comunicado de imprensa para refletir eventos ou circunstâncias após a data aqui descrita. Destaques do Pipeline da doença 2017 - Pesquisa e Mercados Pesquisa e Mercados anunciou a adição de Os destaques do pipeline de doenças de Fabry - canos de drogas de 2017 para sua oferta. Este relatório, Fabry Disease Pipeline Highlights - 2017, fornece informações mais atualizadas sobre os principais produtos de pipeline no mercado global de doenças de Fabry. Abrange as terapias emergentes para a doença de Fabry em estádios de desenvolvimento clínico ativo, incluindo ensaios clínicos em fase inicial e tardia. Os dados do pipeline apresentados neste relatório ajudam os executivos a acompanhar a concorrência, identificar parceiros, avaliar oportunidades, formular estratégias de desenvolvimento de negócios e executar acordos de licenciamento e licenciamento. Etapas de ensaios clínicos: o relatório fornece produtos da tubulação da doença de Fabry por estádios de ensaios clínicos, incluindo desenvolvimento de estágio inicial e tardio - ensaios clínicos de fase 3, ensaios clínicos de fase 2, ensaios clínicos de fase 1, pesquisa pré-clínica e fase de descoberta. Classes de Mecanismo de Drogas: o relatório fornece produtos da tubulação da doença de Fabry pelo seu mecanismo de ação dominante. Isso ajuda os executivos a categorizar os produtos com base em sua classe de medicamentos e também avaliar os pontos fortes e fracos dos compostos. O relatório fornece produtos de tubulação da doença de Fabry pela empresa. Destaques de Lançamento de Curto Prazo: Descubra quais produtos de pipeline da Doença de Fabry serão lançados nos EUA e Ex-EUA até 2020. 1. Pipeline de Doença de Fabry por Estágios 2. Oleoduto de Doença de Fabry por Classe de Drogas 3. Pipeline de Doença de Fabry pela Empresa 4. Doença de Fabry Fase 3 Ensaios de ensaios clínicos 5. Doença de Fabry Fase 2 Insights de ensaios clínicos 6. Doença de Fabry Fase 1 Insights de ensaios clínicos 7. Doença de Fabry Insights de pesquisa pré-clínica 8. Insights da fase de descoberta da doença de Fabry
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